Spinalna mišićna atrofija - SMA

Slides:



Advertisements
Сличне презентације
Завод за унапређивање образовања и васпитања
Advertisements

КОЛОВОЗНЕ КОНСТРУКЦИЈЕ У РЕПУБЛИЦИ СРБИЈИ
Причвршћивање проводника на потпорне изолаторе
Bajka u radu s djecom i odraslima
39. Međunarodni stručno-naučni skup VODOVOD I KANALIZACIJA '18.
Jedro (jezgro) - nukleus
Удружење Пчелара “Будућност”
Principi dijagnostike i lečenja spektra nms-neurotoksični sindrom
ОСНОВНЕ СТУДИЈЕ IV ГОДИНА VII СЕМЕСТАР VIII СЕМЕСТАР
Тема: Јонизујућа зрачења
Izradila::Lucija Petričević 7.D
OШ “Никола Тесла” Нови Сад.
Regionalna konferencija Almir Beridan
SIGURNO VOĐENJE GRUPE NA IZLETE I TURE
TEHNOLOGIJA MAŠINOGRADNJE
HARTIJE OD VREDNOSTI NA TRŽIŠTU KAPITALA
OTKRIĆA KOJA SU PROMENILA ISTORIJU
СТРАХ ОД ОДГОВАРАЊА → Упознавање компоненти емоционалних реакција страха у испитној ситуацији у функцији редуковања страха. → Задаци: - Освестити све компоненте.
Movement Assessment in Clinical Study
2. ILI O-DEKLINACIJA Muški i srednji rod.
Дијабетес у пракси Аутори: Биљана Зекановић, сестра на превентиви
ФИЗИЧКА АКТИВНОСТ И УТИЦАЈ НА ЗДРАВЉЕ
MATERIJALNI I TOPLOTNI BILANS U TEHNOLOŠKIM PROCESIMA
CITOLOGIJA KARCINOMA PLUĆA
3. SOCIJALNI RAD I BOLESTI ZAVISNOSTI Oktobar 2016.
PSIHIČKI POREMEĆAJI ODRASLIH
ОПЛЕМЕЊИВАЊЕ УКРАСНИХ БИЉАКА
IZRADA JEDNOSTAVNOG ELEKTRONIČKOG SKLOPA
Tehnologija spajanja savremenih materijala
МОТИВИ, КОНФЛИКТИ И ОДБРАНЕ
Тренажер Таблица множења
Мишићни систем човека Човек има више од 600 мишића у телу
Секундарна обрада, Анаеробни процеси-анаеробни биолошки реактор
ULOGA ŠKOLSKIH BIBLIOTEKA I BIBLIOTEKARA S OBZIROM NA KONCEPT CJELOŽIVOTNOG UČENJA Seminar za direktore škola o ulozi školskih biblioteka u demokracijskim.
7.2 Faza, početna faza i fazna razlika naizmeničnih veličina
Предиспитне обавезе студената
СИГУРНОСТ НА РАДУ НАСТАВНО ОСОБЉЕ: Професор: Драган Лукачев
(методе и чиниоци учења) Сузана Вељковић, проф.разр.наставе
TEHNIČKA KULTURA 5. RAZRED
Nekodirajuće RNK Složenost transkriptoma ← najveći deo genoma eukariota se transkribuje iRNK, rRNK, tRNK ncRNK – poreklom od Nekih gena Intergenskih regiona.
Martin Ćalasan Elektrotehnički fakultet, UCG
Савети лекарима Избегавати нефротоксичне лекове и користити их према упутству Дозирати све лекове сходно функцији бубрега Избегавати понављана контрастна.
ПРОДОР ПРАВЕ КРОЗ ПРОЈЕКЦИЈСКЕ РАВНИ
ИНФЕКТИВНА МОНОНУКЛЕОЗА
ULOGA KINEZITERAPIJE KOD FIZIOLOŠKOG I IZMENJENOG OBIMA POKRETA
Prof. dr Nevena Petrušić Gorica Čolić, MA za prava deteta
СТРАХ ОД ОДГОВАРАЊА → Упознавање компоненти емоционалних реакција страха у испитној ситуацији у функцији редуковања страха. → Задаци: - Освестити све компоненте.
мр Бобан Величковић, дипл. инж. грађ.
UPRAVLJANJE OSNOVNIM SREDSTVIMA SA POSEBNIM OSVRTOM NA DALEKOVODE
Organizacija preduzeća
Tehnologije spajanja savremenih materijala
RAT STRUJA.
HEMOTERAPIJA?.pps HEMOTERAPIJA NAJSUROVIJA MEDICINSKA PREVARA !
Nina Miškulin 8.a Osnovna Škola Stjepana Antolovića, Privlaka
UNAPRIJEĐENA METODA PROCJENE KAPACITETA PRIKLJUČENJA OBNOVLJIVIH IZVORA ENERGIJE NA DISTRIBUTIVNU MREŽU Autori: Vito Kumelj, dr. Gorazd Krese, dr. Dejan.
Primena kiseonika u neonatologiji NOVE SMERNICE.
Objavljeni i planirani pozivi MGPO
TEHNOLOGIJA MAŠINOGRADNJE
NEDELJA ORALNOG ZDRAVLJA
TINEA PEDIS (ATLETSKO STOPALO).
Др И. Павловић1; Др Т. Михаиловић2
Testiranje novog proizvoda
Dr Maturantus.
Ministarstvo zaštite životne sredine
Zakon poluge Međudjelovanje i sila.
REHABILITACIJA U SPORTU
TEHNOLOGIJA MAŠINOGRADNJE
Otkriće tranzistora godine William Shockley, John Barden i Walter Brattain su otkrili tranzistor koji je zamijenio elektronsku cijev i tako omogućio.
ЖИВОТИЊЕ КАО ДЕО ЖИВЕ ПРИРОДЕ
PLAN PREZENTACIJE ALTERNATIVNIH I IZBORNIH PREDMETA
Транскрипт презентације:

Spinalna mišićna atrofija - SMA N. Dimitrijević

Ne postoji uspešna kauzalna terapija Terapija SMA Ne postoji uspešna kauzalna terapija Simptomatska terapija poboljšava kvalitet života deteta srećnije detinjstvo psihološka podrška familije

I - “ne sede” II - sede III - hodaju

Regulacija mišićne f-je Terapija SMA Mali molekuli SMN stimulatori Antisense nukleotidi korekcija SMN spajanja Matične ćelije Genska th Regulacija mišićne f-je

Sigurnost & proizvodnja Preklinička ispitivanja SMA lekovi 2005 Bazična ispitivanja Klinička primena Klinička ispitivanja Otkriće Faza 1 Sigurnost & proizvodnja Faza 1 Faza 2 Faza 3 Trophos / Olesoxime Repligen/Quinazoline NINDS/Indoprofen Paratek/ Tetracycline FSMA projekti Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol

Sigurnost& proizvodnja Preklinička ispitivanja SMA lekovi 2013 Bazična ispitivanja Klinička upotreba Klinička ispitivanja IND Otkriće Razvoj Sigurnost& proizvodnja Faza 1 Faza 2 Faza 3 Trophos / Olesoxime ISIS-Biogen/ASO Pfizer/Quinazoline NW/Gene therapy CSC/Motor neuron PTC-Roche/mali molekuli Paratek/Tetracycline NINDS/Indoprofen Genzyme/Gene Therapy Novartis/ mali molekuli F SMA projekti CALIBR/mali molekuli Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol Indiana/mali molekuli OSU-UM-Morpholino/ASO Harvard/mali molekuli Cytokinetics/Tirasemtiv

300.000 23 2007 SMA drug pipeline 2016 38 NDA 80 Faza 3 21.000 Bioloških skrininga 25.000 Prekliničkih testova 380 Faza 1 297 Faza 2 80 Faza 3 38 NDA 23 2016