Spinalna mišićna atrofija - SMA

Презентација на тему: "Spinalna mišićna atrofija - SMA"— Транскрипт презентације:

1 Spinalna mišićna atrofija - SMA
N. Dimitrijević

2 Ne postoji uspešna kauzalna terapija
Terapija SMA Ne postoji uspešna kauzalna terapija Simptomatska terapija poboljšava kvalitet života deteta srećnije detinjstvo psihološka podrška familije

3

4 I - “ne sede” II - sede III - hodaju

5 Regulacija mišićne f-je
Terapija SMA Mali molekuli SMN stimulatori Antisense nukleotidi korekcija SMN spajanja Matične ćelije Genska th Regulacija mišićne f-je

6 Sigurnost & proizvodnja
Preklinička ispitivanja SMA lekovi 2005 Bazična ispitivanja Klinička primena Klinička ispitivanja Otkriće Faza 1 Sigurnost & proizvodnja Faza 1 Faza 2 Faza 3 Trophos / Olesoxime Repligen/Quinazoline NINDS/Indoprofen Paratek/ Tetracycline FSMA projekti Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol

7 Sigurnost& proizvodnja
Preklinička ispitivanja SMA lekovi 2013 Bazična ispitivanja Klinička upotreba Klinička ispitivanja IND Otkriće Razvoj Sigurnost& proizvodnja Faza 1 Faza 2 Faza 3 Trophos / Olesoxime ISIS-Biogen/ASO Pfizer/Quinazoline NW/Gene therapy CSC/Motor neuron PTC-Roche/mali molekuli Paratek/Tetracycline NINDS/Indoprofen Genzyme/Gene Therapy Novartis/ mali molekuli F SMA projekti CALIBR/mali molekuli Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol Indiana/mali molekuli OSU-UM-Morpholino/ASO Harvard/mali molekuli Cytokinetics/Tirasemtiv

8 300.000 23 2007 SMA drug pipeline 2016 38 NDA 80 Faza 3 21.000
Bioloških skrininga 25.000 Prekliničkih testova 380 Faza 1 297 Faza 2 80 Faza 3 38 NDA 23 2016

9